Doenças raras: o que é caro ou barato?

Você deve ter visto! Um novo tratamento para o câncer recentemente aprovado pela FDA (a agência que controla drogas e medicamentos nos EUA) custa  475 mil dólares (cerca de um 1,5 milhão de reais). Tirando um ou outro tratamento para doenças ultrarraras, trata-se da terapia mais dispendiosa já concebida.  O caso pode representar uma interessante lição para quem depende de medicamentos para doenças raras para sobreviver.

A indicação é para um grupo pequeno de pacientes com limitadas ou quase inexistentes opções de tratamento. Foi aprovada para leucemia linfoblástica aguda pediátrica refratária (resistente a outros medicamentos) ou com pelo menos duas recidivas (recaídas). A cada ano, surgem aproximadamente 3 mil novos casos , mas a maioria pode ser tratada com abordagens convencionais.  Sobram, assim, cerca de 600 pacientes candidatos ao tratamento, segundo a fabricante.

De uma perspectiva de negócios (sim, internauta, fazer negócios não é pecado!), isso não é uma grande quantidade de consumidores finais. Assim, parte da razão para seu alto preço (assim como para outros medicamentos para doenças raras) é a necessidade de recuperar os custos de produção.

Mas ainda que isso possa parecer uma cifra assombrosa, analistas financeiros garantem que ela é bastante razoável.

Continue lendo “Doenças raras: o que é caro ou barato?”

Siga-nos e curta!:

Sete de Setembro: Dia da Distrofia Muscular de Duchenne

Hoje é o dia mundial da conscientização para Distrofia Muscular de Duchenne. A data 7 do 9 foi escolhida devido aos 79 exons presentes no DNA humano.

Você conhece Duchenne?

É uma doença genética, que atinge na sua maioria o sexo masculino.  causada pela ausência da distrofina, que é essencial para os músculos. Os primeiros sintomas são dificuldades para levantar, correr e saltar, quedas frequentes e panturrilhas aumentada

A doença é progressiva, degenerativa e sem cura. Sua evolução compromete órgãos vitais como coração e pulmão. Apesar de não ter cura, temos tratamentos que prolongam tempo e melhoram a qualidade de vida.
Infelizmente no Brasil o tratamento é bem precário por falta de informação e investimentos do nosso governo. Já existem tratamentos eficazes para algumas mutações aprovados pela FDA, mas no Brasil só é possível através de processos judiciais, o que compromete diretamente na manutenção da vida.

Liliane Godoy
Representante Mães Duchenne Becker Brasil SP

Siga-nos e curta!: