Doenças raras: o que é caro ou barato?

Você deve ter visto! Um novo tratamento para o câncer recentemente aprovado pela FDA (a agência que controla drogas e medicamentos nos EUA) custa  475 mil dólares (cerca de um 1,5 milhão de reais). Tirando um ou outro tratamento para doenças ultrarraras, trata-se da terapia mais dispendiosa já concebida.  O caso pode representar uma interessante lição para quem depende de medicamentos para doenças raras para sobreviver.

A indicação é para um grupo pequeno de pacientes com limitadas ou quase inexistentes opções de tratamento. Foi aprovada para leucemia linfoblástica aguda pediátrica refratária (resistente a outros medicamentos) ou com pelo menos duas recidivas (recaídas). A cada ano, surgem aproximadamente 3 mil novos casos , mas a maioria pode ser tratada com abordagens convencionais.  Sobram, assim, cerca de 600 pacientes candidatos ao tratamento, segundo a fabricante.

De uma perspectiva de negócios (sim, internauta, fazer negócios não é pecado!), isso não é uma grande quantidade de consumidores finais. Assim, parte da razão para seu alto preço (assim como para outros medicamentos para doenças raras) é a necessidade de recuperar os custos de produção.

Mas ainda que isso possa parecer uma cifra assombrosa, analistas financeiros garantem que ela é bastante razoável.

Senão, vejamos:

O produto faz uso de um novo e complicado processo de tratamento. A terapia, conhecida como CAR-T, usa o próprio sistema imunológico do paciente para combater tumores. E com CAR-T, cada dose é confeccionada sob medida para cada paciente, o que exige um complicado processo onde células humanas são transportadas (sempre por via aérea) e reengenheiradas, antes de serem devolvidas.

Além disso, sua eficácia é alta e o tratamento é concentrado. Em um teste clínico, uma única dose do produto eliminou o câncer de 83% dos pacientes depois de três meses, fato comemorado pelos oncologistas, particularmente porque esses pacientes não tinham outras opções de tratamento ou as tinham limitadas (lembra?)

“Com a terapia gênica, pacientes são tratados com uma dose única. Compare isto com um tratamento convencional, em que medicamentos são tomados durante anos”, disse Ashtyn Evans, da empresa Edward Jones. Em outras palavras, na medida em que o fabricante não será remunerado por meses ou anos, o preço tem de ser alto.

Além disso, o fabricante está colaborando com os Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) (uma agência federal que administra os programas de saúde norte-americanos) em uma abordagem baseada em desfechos (resultados), onde só se paga pelo tratamento se os pacientes a ele responderem ao fim do primeiro mês.

doenças raras exigem ‘pensar fora da caixa’

Sim, sim ! É mais barato que as alternativas disponíveis. A terapia com células-tronco ou o custo de tomar medicamentos durante anos e anos, particularmente para tratar um câncer, alcança a casa das centenas de mihares de dólares, segundo Evans.

Para você ter uma idéia, no início do ano o National Institute for Health and Care Excellence (a CONITEC do Reino Unido, hehehehe) sugeriu que um preço de 649 mil dólares por um tratamento como estes seria apropriado. E os analistas de Wall Street esperavam que o custo desta terapia alcançasse a cifra de 750 mil dólares !

E, finalmente,  a aprovação pela FDA pode levar a mais desenvolvimentos nesta área para os próximos anos.

“Estamos entrando em uma nova fase da inovação médica com a capacidade de reprogramar as próprias células do paciente para que elas ataquem um câncer letal”, disse Scott Gottlieb, alto executivo da FDA, em um comunicado de imprensa. “Novas tecnologias, como terapias celulares e gênicas, têm o potencial de transformar a medicina e criar um ponto de inflexão em nossa habilidade de tratar e curar muitas doenças intratáveis”.

É isso! Vamos parar de achar algo caro só considerando o preço da etiqueta no supermercado. A decisão sobre o que é caro ou barato sempre estará condicionada ao benefício que o produto promete lhe oferecer.

Fonte: Yahoo

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1 pensamento em “Doenças raras: o que é caro ou barato?”

  1. Acho que chegaremos a máxima já praticada há muito tempo com medicamentos ou aparelhos populares: “…sua completa satisfação ou seu dinheiro de volta!”. No caso, nem precisa pagar.
    A grande esperança para um grande número de doenças raras será a terapia gênica e, até lá, cabe-nos manter-se vivos e bem.

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